麦肯锡近期发布了关于中国肿瘤现状的报告，题目为《管理中国日益增长的肿瘤负担》。
全球50%的肝癌、食管癌和胃癌在中国。肝癌诊断时即为晚期（III期或IV期）的比例，分别为中国55%，美国15%，日本5%。晚期NSCLC中，EGFR突变率有明显的种族差异，中国肺腺癌患者中，EGFR突变阳性率为61%，高加索人仅为11%。
随着发病率的增加，基本医疗保障存在差距。例如，虽然中国每百万人口中肿瘤学家的数量已从2005年的14人增加到2018年的26人，但要达到美国的标准（每百万人有60名肿瘤学家）还有很长的路要走。中国的健康转归结果呈现出类似的趋势。例如，淋巴瘤的五年生存率从2005年的44%提高到2015年的61%，仍然远远落后于美国超过90%的生存率。
基于这些现实情况和未被满足的医学需求，麦肯锡阐述了5个趋势和6个关键成功因素。
五个趋势：
1. 新生物技术公司浪潮
鉴于中国潜在巨大的肿瘤市场、未必满足的医学需求、国家医药产品管理局（NMPA）支持创新生态系统的改革，以及香港资本市场向收入前公司的开放，均为初创企业创造了良好的环境，近年来掀起了一股新的中国生物技术浪潮。虽然这些中国生物技术公司通常是从北美或欧洲开发的授权项目起步，但他们有创新的愿望，在肿瘤领域尤其活跃。
图2 初创生物制药企业IPO时间与融资状况
2017年末以来的IPO活动证明了这一点：在所有上市公司中，约三分之二专注于肿瘤领域（图2）。他们加入了一个已经被成熟的生物制药跨国公司占据的领域，这些跨国公司将中国列为研发和商业活动的重要市场。本土和跨国公司（MNC）共同形成了一个独特的竞争和创新的肿瘤环境。
2. 研发产品聚焦主要肿瘤类型
总的来说，跨国制药公司和本土企业都关注中国高发病率的肿瘤类型（图3）。在中国生物制药行业正在开发的393项资产中，60%集中在发病率前五位的癌症类型：肺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌和乳腺癌。
图3：跨国制药公司和本土企业在不同肿瘤类型的研发项目
此外，为了规避研发失败带来的风险，优先投资有成功案例的肿瘤类型成为主要策略。例如，84（21%）的本土生物制药公司正在开发的pipelines和19（5%）的跨国公司正在开发的pipelines均针对淋巴瘤，淋巴瘤是中国仅次于肺癌的第二大目标肿瘤类型，尽管发病率排在第十位。大叔个人认为是大量的PD-1/L1抑制剂集中研发经典霍奇金淋巴瘤所导致。
3. 聚焦免疫肿瘤学（IO）
本土生物技术公司正在通过结合自主开发的资产和合作伙伴关系扩大其免疫肿瘤学的投资组合。在美国，前五名PD-1/L-1药物联合试验中，57%是合作伙伴关系（图4）。相比之下，在中国，许多本土企业在很大程度上仍然依赖内部资产；例如，一家公司有40多项免疫肿瘤联合试验，这些试验都是100%自主研发的，没有合作伙伴参与。展望未来，生物制药和生物技术公司在内部资产之外探索免疫肿瘤学联合的外部合作伙伴关系将是至关重要的，这样它们可以加快开发并扩大适应症覆盖范围。
图4 PD-1/L1与其他产品的联合
4. 中国细胞治疗处于全球领先地位
中国在细胞治疗临床试验方面具有高度活跃性，正在成为全球领先的国家。中国细胞治疗的发展很大程度上是由学术界和医院发起的项目推动：在2019年5月至2020年4月的12个月中，启动84个CAR-T试验中（占89%）属于这个类型（图6）。与免疫肿瘤学一样，细胞疗法将是一个竞争激烈的市场。高质量的制造能力和有竞争力的定价方案将是细胞治疗在中国取得商业成功的重要因素。
图6 细胞治疗临床研究大部分由学术界或医院发起
5. 临床研究质量大幅度提升
中国肿瘤学研究质量的提高正在得到认可，尽管中国的主要研究人员（PIs）在全球的代表性仍然不足。中国肿瘤学会发表在前五大期刊上的肿瘤学文章数量以每年24%的速度增长，从2015年的20篇增加到2019年的47篇。中国PIs在美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上的口头报告数量也有所增加，从2015年的1次增加到2019年的6次。然而，在ASCO会议上，中文演讲人仍然只占2%。生物制药和生物技术公司应加强与中国PIs的接触，为他们创造更多机会，领导全球项目和创新研究。
六个关键成功因素
1. 建立具有差异化的前沿投资组合
围绕患者亚组、管线产品作用机制和模式创新探索差异化机会，以实现卓越的临床效益。传统小分子和生物制剂之外的新一轮创新浪潮正在肿瘤学领域显示出巨大的潜力，例如，多价抗体、细胞治疗（包括CAR-T、TCR-T、TIL等）、基于核苷酸的治疗和基于微生物的治疗（例如溶瘤病毒）。关键的行动包括系统地评估现有的投资组合，并确定新的差异化机会，以避免简单地跟随市场趋势和主要参与者的策略对这些新技术平台的评估应考虑市场吸引力、科学技术成熟度和创新度，以及公司的内部能力和未来愿景
2.找到合适的合作伙伴，最大限度地利用联合疗法
利用外部合作伙伴关系进行内部资产以外的组合，最大限度地提高手头核心资产的价值 ，优化内部资源配置。对于免疫肿瘤学资产尤其如此。除了资产层面的协同效应外，一个同样重要的问题是合作伙伴的战略适合性，包括发展和商业能力以及文化规范的一致性，以确保成功的联盟管理。
3. 加强与关键意见领袖（KOL）本地化互动
在这个竞争激烈的环境中，与中国PIs的深度接触越来越重要。参与方法应根据每个KOL的需求进行调整。典型的项目包括在全球临床试验中发挥领导或共同领导作用，以提高KOL的全球影响力，以及通过诸如生物标记物研究等转化研究项目在创新的早期阶段开展工作的机会。
4. 执行、执行、再执行，使上市时间成为第一要务
通过试验设计优化和创新、患者招募加速和试验场地能力规划，识别机会并寻求能够在不损害质量的情况下加快开发进度的计划。尽管仍处于初级阶段，但随着新技术的引入，患者招募和试验设计的创新解决方案已经出现。例如，癌症患者招聘是许多制药企业面临的主要挑战，因为在这个竞争日益激烈的市场中缺乏一个完善的数据库。领先的本地数据集成商正在通过利用自己的数据库和专有的人工智能算法来确定最适合招募的患者，从而改进患者招募流程。在保证试验质量的前提下，利用真实数据降低招聘成本，可以在中国进一步探索。
5. 探索所有卫生保健途径，以惠及中国14亿人口
除了NRDL（国家报销药物目录），商业健康保险（CHI）和病人援助计划（PAP）应该被探索为一个更全面的获取计划。无论采用哪种方案，卫生经济学都将变得更加重要。制药企业还应考虑制定一个综合证据生成计划，并探索与PIs和数据管理公司的早期合作
6. 站在市场前沿，引领生态建设
中国的肿瘤市场很大，但还不发达。制药企业有机会深化与更广泛的生态系统2.0利益相关者（例如人工智能和大数据公司以及医疗数据集成商）的合作关系，塑造肿瘤学生态系统，并在中国引领商业模式创新。许多制药企业已经开始与当地的数据公司合作，从市场洞察力生成、患者招募到前瞻性研究开发。新的前沿和机遇已经存在；在与更广泛的利益相关者建立长期战略伙伴关系方面处于领先地位的制药企业将能够更好地满足中国的肿瘤需求，并确保长期的恢复力和成功。
参考文献：
McKinsey Managing China’s growing oncology burdenby Tina Hou, Franck Le Deu, Yi Shao, and Jody Tian
